Современные методы лечения БАС - обзор

11.06.24. Таблетка от БАС перешла во вторую фазу испытаний на людях



Биофармацевтическая компания Spinogenix получила одобрение FDA для клинических испытаний препарата SPG302 на людях после многообещающих результатов испытаний по оценке безопасности. Лекарство (в форме таблетки, принимаемой ежедневно) помогает восстанавливать связи между нейронами, буквально регенерируя синапсы. Ранее оно получило доклиническую поддержку от Национальных институтов здравоохранения США (NIH) и Министерства обороны (DoD). Современные методы лечения недостаточно удовлетворяют потребности пациентов с БАС, поскольку одного только замедления прогрессирования заболевания недостаточно. Если эффективность SPG302 будет доказана в следующем раунде клинических испытаний, это станет переломным моментом в лечении БАС.


2022. Генная терапия замедлила развитие бокового амиотрофического склероза



Ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего (под руководством Брайна Хеда) обнаружили, что повышение экспрессии нейропротекторного белка Caveolin-1 улучшает моторную функцию и повышает выживаемость мышей при боковом амиотрофическом склерозе (БАС). В новой работе они использовали аденоассоциированный вирусный вектор, который доставлял кДНК synapsin-Caveolin-1 (AAV-SynCav1) в спинной мозг грызунов. Такой подход защищал моторные нейроны спинного мозга, обычно повреждаемые болезнью, замедлял ее прогрессирование и продлевал жизнь. На фоне лечения у мышей наблюдалось повышение физической силы и подвижности. Примечательно, что ранее генную терапию SynCav1 тестировали на моделях мышей с болезнью Альцгеймера и тогда лечение предотвращало потерю памяти и нарушение способности к обучению также после однократного введения препарата.

2020. Нейропротектор от Amylyx показал перспективные результаты в замедлении БАС



Прерапат от бокового амиотрофического склероза (БАС) AMX0035 американского стартапа Amylyx Pharmaceuticals - это один из плодов мема "Ice Bucket Challenge", популярного в 2016 году. Финансирование клинических испытаний этого препарата полностью осуществляется из денег, собранных от "Ice Bucket Challenge". И, пока кажется, что деньги собирали не зря. По результатам 2 стадии испытаний AMX0035 показал вдохновляющие результаты по замедлению прогрессирования БАС, особенно в сохранении контроля над моторикой мышц. AMX0035 представляет собой комбинацию фенилбутирата натрия, который работает для правильного сворачивания необходимых белков в клетке, и таурурсодиола, который направлен на защиту митохондрий нейронов, производящих энергию.


2020. Препарат для лечения бокового амиотрофического склероза Tofersen - работает



Американский фармагигант Biogen опубликовал позитивные данные о результатах 1/2 стадии клинических испытаний препарата Tofersen против бокового амиотрофического склероза (БАС или ALS). Уже на этом этапе есть основания считать, что лечение снижает прогрессирование болезни, которая пока остается неизлечимой и приводит к смерти за несколько лет после появления первых симптомов. Лечение снижало уровни белка SOD1 в спинномозговой жидкости пациентов. Его концентрация снизилась в среднем на 2% в группе с низкой дозировкой и на 33% среди участников с более высокой дозировкой препарата. Считается, что около 10% случаев БАС передаются по наследству и некоторые из них вызваны мутациями в гене SOD1, приводящие к чрезмерной активности белка. В настоящий момент ученые продолжают тестирование препарата в рамках фазы 1 и 2 клинических исследований, которая должна подтвердить безопасность лечения.


2020. Боковой амиотрофический склероз может стать полностью излечимым заболеванием



Боковой амиотрофический склероз (БАС) вызван дегенерацией и потерей нейронов головного мозга, которые отвечают за работу мышц. Прогрессирование болезни за 3-5 лет приводит к полному параличу. Доклинические эксперименты (на мышках) канадских ученых из Университета Тороното под руководством Мелани Вудин показали, что можно остановить дегенерацию моторных нейронов, а, возможно, и предотвратить заболевание. Они нашли (по их мнению) главную причину заболевания - это мутация в гене SOD1, которая вызывает гипервозбудимость двигательных нейронов. Вводя белки с измененной структурой в эти нейроны, ученые смогли надолго задержать симптомы БАС у мышей и увеличить их продолжительность жизни. Ученые использовали препарат, который пока не одобрен для лечения людей, однако ученые уже нашли одобренный для человека аналог этого лекарственного средства для активации белков.


2018. Видео: Умное инвалидное кресло управляется мимикой лица


При некоторых болезнях и травмах позвоночника, единственным движением, подконтрольным человеку, остается мимика лица. При этом, очень важно, чтобы у больного была возможность хоть как-то управлять своим окружением (ради психического здоровья). Мы уже рассказывали о компьютерах, позволяющих управлять курсором с помощью голоса или движения глаз. А теперь, появилась возможность и перемещаться в пространстве. Бразильский стартап Hoobox Robotics оборудовал инвалидное кресло 3D-камерой Intel RealSense, и научил его распознавать мимику лица для управления. Например, воздушный поцелуй - движение вперед, улыбка - остановиться.


2017. CRISPR использовали против болезни Хокинга



Боковой амиотрофический склероз (БАС), которым, в частности, болеет Стивен Хокинг - это медленная, но неизлечимая деградация нейронов, которую связывают с мутациями в определенных генах. Дэвид Шаффер и его коллеги из Калифорнийского университета в Беркли придумали использовать технологию редактирования ДНК CRISPR/Cas9 для замены гена SOD1, который у людей ответственен примерно за 20% случаев БАС. Авторы провели эксперименты на мышах, несших мутантный человеческий ген. Для доставки CRISPR/Cas9 в спинной мозг ученые использовали специальным образом модифицированные аденовирусы, которые практически безопасны для людей.  У мышей, прошедших такую экспериментальную терапию, признаки болезни развивались заметно медленнее, и в среднем они жили на месяц дольше – не так мало для положенного этой ГМ-линии 4-месячного срока. Посмертное исследование тканей показало, что в спинном мозге таких животных выжили лишь те двигательные нейроны, в которых произошла успешная замена гена.


2016. Watson занялся поиском лекарства от БАС



Помните Ice Bucket Challenge, целью которого был сбор средств для поиска лечения бокового амиотрофического склероза (БАС)? Теперь для этой задачи припахали и искусственный интеллект Watson. Сделали это разработчики из нейрологического института Барроу (США). Watson уже изучил всю публичную научную литературу по БАС и составил рейтинг из 1500 генов, которые упоминались в этой литературе, и которые могут быть причиной болезни. Исследовали изучили топ-10 генов в этом рейтинге и, с удивлением, обнаружили, что 5 из 10 генов никогда не считались основными причинами БАС. Теперь они собираются создать экспериментальные препараты для воздействия на эти гены и проверить правильность гипотезы Ватсона. Отметим, что это первый случай использования Watson для нейромедицины. До этого он, в основном, занимался онкологией.


2016. На средства #icebucketchallenge открыли ген ALS


Youtube-флешмоб #icebucketchallenge (в ходе которого знаменитости и рядовые пользователи выливали на себя ведра ледяной воды) прошедший в 2014 году, дал первые реальные плоды. На собранные с его помощью средства (а это 100 миллионов долларов) международная коллаборация Project MinE обнаружила вариант гена, связанный с развитием бокового амиотрофического склероза (БАС, ALS).  В ходе работы более 80 ученых из 11 стран провели полноэкзомный анализ у более тысячи пациентов с наследственной формой БАС и более семи тысяч здоровых добровольцев.  Полученные результаты дают новый взгляд на механизмы развития и наследования заболевания и могут послужить основой для разработки диагностических и лечебных методик.


2015. Ученые приблизились к созданию лекарства от болезни Стивена Хокинга



Нейрофизиологи из университета Северной Каролины сделали большой шаг к созданию лекарства от бокового амиотрофического склероза. Это заболевание центральной нервной системы, которое приводит к параличу конечностей и атрофии мышц, в результате чего человек через несколько лет умирает от отказа легких. Известно лишь два случая остановки болезни, в т.ч. у британского астрофизика Стивена Хокинга. Американские ученые обнаружили участок ДНК, который отвечает за транспортировку сигналов внутри нервных окончаний, и нарушение которого вызывает болезнь. Сейчас они работают над созданием препаратов, которые бы предотвращали разрушение нервных клеток.


2015. Видео: парализованный человек печатает текст движением глаз


Самое плохое в знаменитой болезни БАС (ALS) - это даже не то, что человек постепенно становится парализованным, а то, что со временем он теряет способность даже говорить. А ведь общение - это базовая человеческая потребность. Мы уже рассказывали о системе Sesame, которая позволяет больным БАС управлять компьютером с помощью голоса и движений головы. Но что делать, когда уже нет ни голоса, ни возможности двигать головой? Данное видео рассказывает о впечатляющем проекте по созданию системы, позволяющей больному набирать текст на компьютере при помощи движения глаз. Казалось бы, такая простая возможность, но она в разы улучшила уровень жизни и эмоционального состояния человека.


2015. Стартап Neurovigil поборется с Америкой и Европой за мозг



Жизнь человека заключена в мозге, и при этом врачи почти ничего не знают об этом органе. Тот, кто познает мозг - получит власть и золотые горы. Поэтому США и Европа наперегонки инвестируют деньги в национальные проекты по исследованию мозга. Но государственные проекты - обычно не эффективны, и можно спрогнозировать что какой-нибудь стартап разберется в мозге быстрее супердержав. Например, им может стать компания Neurovigil под руководством Филипа Лоу. Этот стартап разработал приборчик iMind, который считывает нейроэлектрическую активность мозга и алгоритм SPEARS, который преобразует эти сигналы в динамическую модель мозга. Один из прикладных проектов Neurovigil - система для парализованных людей с ALS (см. видео). А сейчас Neurovigil запускает масштабный проект по исследованию мозга, в котором будут участвовать 20 тыс добровольцев. Они будут носить приборчик iMind и передавать данные в общую базу для анализа.


2014. Sesame позволяет парализованным людям пользоваться смартфоном


Сезам откройся! - помните, это была первая технология управления голосом. Вот в честь нее и назвали новый смартфон для парализованных людей. Sesame предназначен для тех, кто не может двигать руками (например, пациентов со знаменитой болезнью ALS). Фактически, это смартфон Google Nexus 5 с предустановленным программным обеспечением, которое позволяет управлять девайсом при помощи голоса и движений головы (голова нужна для управления курсором-мышкой и нажатий на экран). Таким образом можно совершать звонки, пользоваться интернетом, играть в игры и даже вводить текст с помощью виртуальной клавиатуры - т.е. вести практически полноценную жизнь (с учетом того, что сегодня и здоровые люди постоянно сидят в компьютере или смартфоне).


2014. Что такое БАС и почему все на YouTube обливаются ледяной водой?


Вероятно, вы уже слышали про Ice Bucket Challenge и видели, как известные (и неизвестные) люди обливаются ледяной водой на Youtube? А перед тем, как облиться они выбирают еще трех людей, которые должны сделать это в течении 24 часов. Также, каждый, кто облился, должен пожертвовать немного денег в Ассоциацию ALS. ALS (по русски БАС = Боковой амиотрофический склероз) - это болезнь двигательных нейронов - тех, которые передают сигналы от мозга к мышцам. За 5 лет эта болезнь постепенно лишает человека контроля над мышцами, а значит - возможности ходить, двигать руками, говорить, а затем и дышать. И пока медики ничего не могут поделать с этой болезнью. Поэтому знаменитости и техно-звезды типа Билла Гейтса, используют вирусный маркетинг для того, чтоб профинансировать институты, занимающиеся поиском способов лечения БАС.


2014. Видео: парализованный человек управляет компьютером силой мозга


Мы уже рассказывали о гаджете Emotiv Insight, который позволяет считывать мысли человека по электромагнитной активности мозга. Этот гаджет создан маленьким американским стартапом, но сейчас за него взялись большие парни - Philips и Accenture. Вместе они разработали пилотную систему для больных боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и другими нейродегенеративными ***


2010. Ученые научились обновлять нейроны мозга с помощью стволовых клеток



Команда ученых медицинской школы Стэнфордского университета (США) выяснила, что нейроны, выращенные из эмбриональных стволовых клеток, при трансплантации молодым животным способны полностью интегрироваться в ткань мозга. В экспериментах на мышах авторы продемонстрировали, что стволовые клетки можно подтолкнуть не только к превращению в специфичные клетки мозга, но и к формированию необходимых организму взаимосвязей. Исследователи посвятили свою работу пирамидальным нейронам коры головного мозга, передающим информацию в различные органы и ткани организма. Некоторые из этих клеток обеспечивают управление работой мышц. Гибель этих нейронов при травмах спинного мозга и боковом амиотрофическом склерозе (БАС) приводит к атрофии мышц и параличу. Полученные авторами результаты подают надежду на то, что со временем эти заболевания можно будет лечить путем замены погибших клеток нейронами, выращенными из стволовых клеток.