Генная инженерия человека

2021. Стартап Asimov создает фреймворк для программирования ДНК



Высшим пилотажем биотехнологий сейчас считается CRISPR - редактирование генома, когда вместо одного кусочка молекулы ДНК вставляется другой. Таким образом можно лечить генетические болезни, заставлять клетки производить лекарства прямо внутри организма или настраивать иммунные клетки на борьбу с инфекцией (или раком). Однако, (по мнению Алика Нельсона, создателя стартапа Asimov), на данном этапе эта технология напоминает создание печатных плат для электроники 60-х годов. Все делается вручную, медленно, дорого и неточно. А Asimov хочет создать что-то подобное производству современных микропроцессоров - только для живых клеток. Они разработали фреймворк, который позволяет писать программу клетки на языке высокого уровня абстракции (или даже в визуальном редакторе) и компилировать эту логику в цепочку букв ДНК (A,T,G,C).


2019. Ученые вылечили смертельную болезнь легких еще до рождения пациента



Недавние эксперименты китайского профессора Хе Цзянькуя по редактированию ДНК человеческих эмбрионов вызвали бурю протестов в научном сообществе. Некоторые страны официально запретили подобные опыты. Но ведь никто не запрещал генетическую модификацию эмбрионов мышек? Этим и воспользовались ученые из Медицинского Университета Пенсильвании под руководством доктора Вильяма Перантеу. Они использовали технологию CRISPR для исправления гена, который вызывает респираторный дистресс-синдром - болезнь легких, которая может привести к смерти ребенка. В отличии от опытов китайского товарища, который редактировал оплодотворенные яйцеклетки, американские господа редактировали уже развитый зародыш в матке. Говорят, что хотя это и более опасно для мамы, но зато более безопасно для зародыша, т.к. редактируются прецизионно только клетки легких.

2018. Китайский профессор объявил о рождении генетически модифицированных детей



Китайский товарищ Хе Цзянькуя из Шэньчжэньского университета объявил что (впервые в мире) ему удалось отредактировать человеческую эмбриональную клетку, так что в результате родился ребенок, и даже два - близняшки Лулу и Нана. Говорит, что использовал технологию редактирования ДНК - CRISPR-Cas9 и затем, искусственное оплодотворение. Целью редактирования было наделить детей невосприимчивостью к ВИЧ - выключить ген CCR5, который связан с формированием белка, позволяющего вирусу попасть в клетку. Из 7 пар, участвовавших в эксперименте, беременности удалось добиться лишь в одном случае. Однако, доказательств - нет. Личности близняшек Хе не раскрывает из соображений конфиденциальности, а руководство Шэньчжэньского университета вообще говорит, что было не в курсе экспериментов ученого.


2018. Биологи создали искусственные клетки–киллеры для охоты на микробов



В принципе, для уничтожения злобных микробов можно перепрограммировать собственные иммунные клетки человека. Однако, это все равно, что рассказать обычному полицейскому, где спрятались новые преступники. А ведь можно создать робота-полицейского, киборга, против которого у преступников не будет ни единого шанса. Так и поступили биологи из Калифорнийского университета в Дейвисе. Они создали искусственные клетки - мембранные пузырьки, внутри которых заключена небольшая ДНК, содержащая строго ограниченный набор генов для убийства патогена, без лишних программ размножения, обмена веществ и гормонального управления. Мембрана позволяет им выживать в довольно широком диапазоне условий, однако как только внутренние запасы необходимых веществ закончатся, такие клетки погибнут. Но в течение всей жизни они действуют как весьма эффективные охотники за микробами.


2017. Китайцы повысили точность редактирования человеческих эмбрионов до 50%


Пока в США и Европе ученые договорились не редактировать человеческих эмбрионов (из этических соображений), китайцы делают ощутимый прогресс в этом направлении. В прошлом году они экспериментировали на нежизнеспособных эмбрионах и успешность редактирования была очень низкой - около 2%. Конечно, такой процент не устроил бы никаких родителей. Но в этом году они начали эксперименты на жизнеспособных эмбрионах и точность повысилась аж до 50%. Причем, они уже работают над конкретной задачей - предотвращением генетических болезней. Ученые намеренно дали эмбрионам редкие генетические заболевания, а потом попытались вылечить их с помощью CRISPR.


2016. Биоинженеры MIT хотят превратить медицину в программирование



Генотерапия - одна из наиболее перспективных медицинских технологий. Она позволяет перерограммировать определенные клетки прямо в живом организме с помощью редактирования их ДНК. Разработчики Массачусетского технологического института (MIT) уже дошли до того, что создали  язык программирования, подобный обычному языку программирования для компьютера, и компилятор, который превращает программу в последовательность ДНК, которая будут встраиваться в ДНК клеток организма. При этом, программист может даже ничего не знать о том, как работает генная терапия, а просто решать поставленную медиками задачу, используя текстовый язык. Исследователи планируют создать доступный в Интернете интерфейс, а также библиотеку готовых модулей (а-ля фреймворк).


2016. Китайцы опять отредактировали ДНК эмбриона человека



В прошлом году команда исследователей из Университета Сунь Ятсена в Гуанчжоу пыталась извлечь из оплодотворенной яйцеклетки ген, который отвечает за появление редкого заболевания крови. Им удалось заменить «дефектный» участок ДНК с помощью технологии редактирования генов CRISPR. Цель в том, чтобы избавить будущего ребенка от этого заболевания. На этот раз уже другая команда ученых, из Медицинского университета Гуанчжоу провела похожий опыт. Только гены уже не вырезали, а добавляли. Специалисты попытались встроить в ДНК мутацию, которая позволила бы человеку стать устойчивым к воздействию ВИЧ. Им это тоже удалось, однако, как и в первом случае большая часть эмбрионов получила незапланированные мутации. Только 4 из 213 клеток удалось успешно отредактировать, поэтому пока данную технологию рано использовать на практике.


2016. В Великобритании начались эксперименты по изменению генома человеческих эмбрионов



Хотя в конце прошлого года ведущие ученые мира специально встретились и договорились пока не редактировать ДНК человеческих эмбрионов, британские ученые - наплевали на это соглашение и получили от государственного регулятора разрешение на эксперименты по редактированию генома эмбрионов человека. Этим будет заниматься исследовательская группа биолога Кэти Ниакан из Института Фрэнсиса Крика. Первые генетически изменённые эмбрионы появятся, как ожидается, в начале лета этого года. Первичной целью исследования будет сокращение числа выкидышей и лечение бесплодия. Однако, в будущем эта технология может стать инструментом для улучшения здоровья детей еще до их рождения. Редактирование генома будет производиться с помощью молекулярной системы CRISPR. Учёным дозволено использовать модифицированные эмбрионы только для фундаментальных исследований — подсаживать их суррогатной матери строго запрещено.


2015. Ученые договорились пока не редактировать гены у человеческих эмбионов



В США состоялась крупнейшая конференция, посвященная редактированию генома человека, в которой приняли участие ведущих ученых из Великобритании, США и Китая. И хотя участники единогласно признали перспективность использования генной терапии для лечения генетических заболеваний, они решили пока отказаться от экспериментов по редактированию генов в человеческих эмбрионах. Говорят, это пока слишком опасно. Не только для будущего ребенка (ведь редактирование одних генов может вызвать неизвестные изменения в других), но и для всего человечества (ведь если технология попадет в злые руки - мало ли каких мутантов они могут создать). Напомним, недавно китайский ученый Цзюньцзю Хуан использовал систему редактирования генома CRISPR/Cas9 для удаления опасного гена из ДНК имбрионов, однако метод удачно сработал менее чем в 20 процентах случаев.


2015. Генетически-модифицированные комары уничтожат малярию



Малярия - инфекционное заболевание, вызванное бактерией, передающейся от человека к человеку через укусы комаров. Ежегодно от этой болезни умирает почти миллион людей. Внимание, вопрос: как справиться с этой болезнью? Разработать новую вакцину или антибиотик? Оригинальный ответ предложили ученые из Калифорнийского университета - лечить нужно не человека, а комаров. С помощью технологии генной инженерии CRISP им удалось модифицировать геном комара, так, чтобы его организм сопротивлялся вторжению злобного микроба, и следовательно, чтобы он не могли переносить инфекцию. Конечно, ученые не собираются отлавливать всех комаров и проводить им сеансы генотерапии. План такой: генно-модифицированный вид должен стать более живучим, чем обычный, и по закону естественного отбора - постепенно вытеснить из природы комаров-переносчиков инфекции, а вместе с ними и бактерию малярии.


2015. Генная инженерия и иммунотрапия спасли девочку от лейкемии



В Лондонской больнице Грейт-Ормонд-Стрит врачи использовали уникальный метод CAR-T для лечения лейкемии (рака крови) у маленькой девочки Лейлы (1 год). Химиотерапия и пересадка костного мозга ей не помогли, поэтому медики решились испробовать новый вид иммунотерапии. Они взяли иммунные клетки донора, генетически-модицифировали их так чтобы они распознавали и уничтожали раковые клетки и при этом сами не воспринимались иммунной системой, как чужеродные, и ввели их в организм девочки. Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали генно-модифицированные клетки как чужеродные и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток. Пока о полном излечении Лейлы говорить рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания этой технологии начнутся в 2016 году. Технология разработана французской биотехнологической компанией Cellectis.


2015. В Китае пытаются редактировать гены в человеческих эмбрионах



Недавно мы рассказывали, что в США родился первый ребенок, эмбрион которого был выбран искусственным путем, среди нескольких вариантов. Таким образом, родился малыш с лучшим ДНК и того пола, который хотели родители. Но ученые на этом не останавливаются. В китайском университете Сунь Ятсена уже проводят эксперименты по редактированию ДНК эмбионов, чтобы гарантированно избавить будущих детей от некоторых смертельно-опасных болезней. Генетик Цзюньцзю Хуан использовал популярную систему редактирования генома CRISPR для удаления из ДНК мутантного гена HBB, вызывающего бета-талассемию - тяжелое генетическое заболевание крови. Правда, пока у них слишком низкий результат успешных редактирований, что не позволяет применять систему на практике. При испытаниях из 86 клеток успешно прошли редактирование только 4. И то ученые пока не уверены, что в этих 4 не произошли нежелательные мутации.


2013. Первый ребенок, которого родили выбрав эмбрион с лучшим ДНК



Возможно, уже скоро нормальные семьи будут зачинать ребенка только через искусственное оплодотворение. Зачем? Чтобы выбрать пол ребенка и обеспечить ему хорошее здоровье. Ведь теперь появилась возможность относительно недорого провести расшифровку ДНК эмбриона и определить его предрасположенность к серьезным заболеваниям. Коннор Леви, рожденный 18 мая в США - это первый ребенок, который прошел такой искусственный отбор. Его родители решали свои проблемы с бесплодием, и в одной из клиник перед искусственным оплодотворением им предложили провести анализ ДНК. Всего у них получилось создать 13 эмбрионов (оплодотворенных яйцеклеток), и из них был выбран лучший - с оптимальным набором хромосом.  Затем его поместили в матку матери, и результат вы можете видеть на фотографии выше.