В России сертифицировали первое в мире лекарство для генотерапии

Многие (или все?) болезни вызваны несовершенством генов человека. Поэтому генная терапия (лечение, направленное на корректировку генома) - это, пожалуй, наиболее важная отрасль Медицины 2.0. Однако, как нетрудно догадаться, изменить гены (ДНК) в множестве клеток - это вам не зуб запломбировать. Это очень сложно. И насколько нам известно, сертифицированных генотерапевтических лекарств и технологий в мире еще нет. Т.е. не было до сегодняшнего дня. Сегодня российский Институт Стволовых Клеток Человека получил гос. регистрацию на свой новый препарат Неоваскулген, использующий генную терапию для лечения хронической ишемии (нарушения кровоснабжения) нижних конечностей.

Из-за сниженного кровоснабжения конечности может возникнуть синдром критической ишемии. Если не восстановить адекватное кровоснабжение, то в течение года пациенту в 95% потребуется ампутация. С помощью хирургических методов восстановить кровоснабжение удается только у половины пациентов.

Механизм действия Неоваскулгена основан на принципе управляемой стимуляции
роста сосудов. Препарат представляет собой кольцевую молекулу ДНК, которая
содержит ген, отвечающий за синтез фактора роста эндотелия сосудов. Местное введение препарата корректирует ДНК местных клеток мышц и стимулирует
рост и развитие новых сосудов.

В ходе клинических испытаний эффективность лечения новым препаратом составила 93,6%. У пациентов, получивших генотерапию, уменьшились клинические признаки ишемии, снизился болевой синдром при длительной ходьбе и исчезли боли в покое. У части пациентов клинические признаки ишемии полностью исчезли. В контрольной группе пациентов в ходе исследования все показатели ишемии нарастали. При этом (по данным Института токсикологии Федерального медико-биологического агентства) препарат относится к самому высокому классу безопасности химических веществ.