Оптогенетическая терапия GenSight обещает излечение слепоты

Французская компания GenSight Biologics разработала технологию
оптогенетической терапии для восстановления зрения у людей, которые
потеряли все свои фоторецепторы в результате заболеваний, таких как
пигментный ретинит (ПР). Технология предусматривает доставку генов в
клетки сетчатки для того, чтобы сделать их светочувствительными. 
Оптогенетический метод лечения компании GenSight использует вирус ААВ
для доставки гена, экспрессирующего галородопсин – светочувствительный
белок, похожий на родопсин, который естественным образом вырабатывается в
фоторецепторах, чтобы появилась способность видеть. Лечение
осуществляют над любыми нефункционирующими фоторецепторами или в
случаях, когда фоторецепторы полностью выродились, над внутренними
клетками сетчатки, такими как биполярные клетки, которые часто выживают в
поздних стадия болезни. В то время, как терапия первоначально будет
изучена на людях с редкими наследственными заболеваниями сетчатки,
компания также хотела бы в конечном итоге сделать его доступным и для
людей с возрастной макулярной дегенерацией. Пока компания находится в
фазе доклинических испытаний.