Редактирование ДНК

2015. Ученые договорились пока не редактировать гены у человеческих эмбионов



В США состоялась крупнейшая конференция, посвященная редактированию генома человека, в которой приняли участие ведущих ученых из Великобритании, США и Китая. И хотя участники единогласно признали перспективность использования генной терапии для лечения генетических заболеваний, они решили пока отказаться от экспериментов по редактированию генов в человеческих эмбрионах. Говорят, это пока слишком опасно. Не только для будущего ребенка (ведь редактирование одних генов может вызвать неизвестные изменения в других), но и для всего человечества (ведь если технология попадет в злые руки - мало ли каких мутантов они могут создать). Напомним, недавно китайский ученый Цзюньцзю Хуан использовал систему редактирования генома CRISPR/Cas9 для удаления опасного гена из ДНК имбрионов, однако метод удачно сработал менее чем в 20 процентах случаев.


2015. Технологию генотерапии CRISPR начнут применять на людях в 2017 году



Катрин Босли, руководитель американской компании Editas (разработавшей знаменитую технологию редактирования ДНК CRISPR-Cas9), заявила, что клинические испытания технологии на людях начнутся в 2017. Для начала компания выбрала редкую болезнь сетчатки Амавроз Лебера, вызывающую врожденную слепоту. Этой болезнью страдают всего лишь 600 человек в США, но именно благодаря этому у Editas будет больше шансов получить сертификацию FDA. Кроме того, сетчатка глаза - одно из наиболее удобных мест для использования генотерапии, т.к. нет проблем с доставкой лекарства (медики умеют делать инъекции прямо в сетчатку). Потенциально же, CRISPR может использоваться для лечения любых генетических болезней. Эта технология позволяет с высокой точностью заменить нужный отрезок ДНК прямо в клетках живого организма.

2015. Билл Гейтс вложил $120 млн в компанию Editas, занимающуюся редактированием ДНК



Билл Гейтс инвестировал около $120 млн в американский стартап Editas, который занимается разработкой технологий редактирования ДНК. Специалисты Editas работают над надежной технологией редактирования ДНК, которая позволит заменять определенные участки цепочки ДНК на те, которые нужны ученым. Технология стала возможной благодаря использованию белка CRISPR-Cas9, открытого несколько лет назад. Технология, разработанная Editas, позволяет изъять клетку из тела живого организма, заменить определенные участки ДНК, а затем вернуть клетку на прежнее место. По замыслу, таким образом можно запустить процесс лечения некоторых типов заболеваний. Сейчас ученые тестируют свою разработку, но до коммерческого использования технологии пока далеко.


2015. Видео: как происходит редактирование ДНК методом CRISPR


Открытие технологии CRISPR (в 2013 году) называют лучшим, что случилось в медицине за последние несколько лет. Эта технология позволяет редактировать ДНК отдельных клеток, а теоретически и всех нужных клеток в живом организме. В будущем это позволит целиком удалять из генома взрослого человека дефектные гены - например, вызывающие рак или диабет. Или можно будет отредактировать клетку эмбриона для рождения максимально здорового ребенка нужного пола. Данное захватывающее видео показывает, как именно работает технология CRISPR. Если коротко, CRISPR использует естественную реакцию (иммунитет) клетки на появление чужеродного вируса. Чтобы научиться бороться с вирусом (запомнить его), клетка вырезает часть его ДНК и вставляет в свою ДНК. Таким образом, создавая и запуская в клетку правильный вирус, можно перепрограммировать ее геном.


2015. В Китае пытаются редактировать гены в человеческих эмбрионах



Недавно мы рассказывали, что в США родился первый ребенок, эмбрион которого был выбран искусственным путем, среди нескольких вариантов. Таким образом, родился малыш с лучшим ДНК и того пола, который хотели родители. Но ученые на этом не останавливаются. В китайском университете Сунь Ятсена уже проводят эксперименты по редактированию ДНК эмбионов, чтобы гарантированно избавить будущих детей от некоторых смертельно-опасных болезней. Генетик Цзюньцзю Хуан использовал популярную систему редактирования генома CRISPR для удаления из ДНК мутантного гена HBB, вызывающего бета-талассемию - тяжелое генетическое заболевание крови. Правда, пока у них слишком низкий результат успешных редактирований, что не позволяет применять систему на практике. При испытаниях из 86 клеток успешно прошли редактирование только 4. И то ученые пока не уверены, что в этих 4 не произошли нежелательные мутации.


2013. Американские стартапы разрабатывают технологии генной терапии



Если журнал Science назвал главным прорывом 2013 года в научной медицине иммунотерапию рака, то другой (не менее авторитетный журнал) Nature особо отметил технологию редактирования генома в живых клетках при помощи системы CRISPR, разработанную американским стартапом Editas Medicine. Конечно, генотерапия - круче иммунотерапии, потому что иммунотерапия борется с самим заболеванием, а генотерапия - с его источником - с ошибкой в ДНК. Так вот, новая технология CRISPR якобы позволяет намного дешевле и точнее доставлять редактор ДНК в нужные клетки и надежнее обрезать лишние (вредные) отрезки ДНК, чем существующая технология, использующая вирусы. В первую очередь Editas Medicine планирует использоваться свое генетическое лекарство для лечения нейропсихиатрических расстройств, таких как болезнь Хантингтона и шизофрения. Стартап привлек уже $43 млн инвестиций - а такие деньги на ветер не бросают. ***