Американские стартапы разрабатывают технологии генной терапии

Если журнал Science назвал главным прорывом 2013 года в научной медицине иммунотерапию рака, то другой (не менее авторитетный журнал) Nature особо отметил технологию редактирования генома в живых клетках при помощи системы CRISPR, разработанную американским стартапом Editas Medicine. Конечно, генотерапия - круче иммунотерапии, потому что иммунотерапия борется с самим заболеванием, а генотерапия - с его источником - с ошибкой в ДНК. Так вот, новая технология CRISPR якобы позволяет намного дешевле и точнее доставлять редактор ДНК в нужные клетки и надежнее обрезать лишние (вредные) отрезки ДНК, чем существующая технология, использующая вирусы. В первую очередь Editas Medicine планирует использоваться свое генетическое лекарство для лечения нейропсихиатрических расстройств, таких как болезнь Хантингтона и шизофрения. Стартап привлек уже $43 млн инвестиций - а такие деньги на ветер не бросают.



Но Editas Medicine - не самый крутой американский стартап в сфере генотерапии. Самый крутой - Sangamo BioSciences. Потому что, они уже проводят клинические испытания своей генотерапевтических препаратов (в частности для лечения СПИДа и болезни Альцгеймера). Эта компания использует другую конкурирующую технологию редактирования, основанную на цинк-пальцевых эндонуклеазах,
надрезающих и отключающих необходимый ген.

По мнению исследователей,
CRISPR легче в использовании и настройке, но у Sangamo BioSciences уже
имеется порядочная фора перед Editas Medicine - в частности, пройденные
клинические испытания и наличие информации о побочных эффектах.