Генная терапия помогает восстановить зрение

12.02.12



Группа ученых Университета Пенсильвании сообщила об успешных результатах генной терапии редкого заболевания сетчатки (амаврозомы Лебера), которое приводит к слепоте. Несколько лет назад 12 пациентам, которые абсолютно ничего не видели, в один глаз был введен вирус с геном RPE65 (именно его дефект и лежит в основе заболевания). В 2008 году были подведены результаты 1 этапа: терапия улучшила некоторым образом зрение пациентов без возникновения каких-либо существенных побочных эффектов. Далее трем из участников испытания ввели препарат в другой глаз. И вот недано были опубликованы результаты: лечение способствовало дальнейшему улучшению зрительных способностей, пациенты уже могли видеть в сумерках, распознавать лица людей и совершать самостоятельно покупки в магазине. Теперь ученые собираются применить данный метод для второго глаза у оставшихся девяти пациентов.